Qu’est-ce qu’un XTRA?
XTRA est une section qui regroupe des contenus promotionnels produits par ou pour des annonceurs.
Comprendre la thérapie cellulaire et la thérapie génique
Ces thérapies novatrices représentent une option thérapeutique en émergence rapide pour de nombreuses maladies graves, rares ou mortelles. La thérapie génique vise à modifier le gène d’une personne afin de corriger un problème de santé ou à en changer le cours. Cela peut être fait sur le gène responsable de la maladie ou sur un autre gène pour aider à traiter cette dernière. La thérapie cellulaire fonctionne de manière semblable, en utilisant plutôt des cellules saines pour remplacer ou réparer celles qui sont défectueuses ou manquantes.
Contrairement aux soins chroniques, la thérapie cellulaire et génique est habituellement un traitement administréune seule fois. Le but de ces thérapies est de traiter le problème à la source et de transformer la vie des gens.
Dre Carmen Bozic, directrice médicale et première vice-présidente, Développement global des médicaments et affaires médicales, Vertex Pharmaceuticals
De nouveaux outils contre les cancers, des problèmes de santé chroniques et les maladies rares
Santé Canada a déjà approuvé des thérapies cellulaires et géniques pour traiter certaines maladies héréditaires de l’œil, l’amyotrophie spinale et des troubles sanguins rares comme la leucémie et les lymphomes.
La personnalisation des soins grâce à la thérapie cellulaire et génique présente une voie prometteuse pour le traitement des maladies rares. Individuellement, les maladies rares touchent moins de 1 personne sur 20001, ce qui complique l’étude et le développement de traitements potentiels. Collectivement, ce sont plus de 700 000 Québécoises et Québécois qui sont atteints d’une maladie rare2.
Les thérapies cellulaires et géniques ont le potentiel de redéfinir les paradigmes de traitement, offrant de l’espoir aux personnes atteintes de maladies graves.
Dre Carmen Bozic
De nombreux établissements universitaires canadiens et des entreprises des sciences de la vie développent des thérapies cellulaires et géniques, ainsi que des essais cliniques3, pour potentiellement traiter des maladies chroniques et rares telles que le diabète de type 1, les maladies cardiaques, la douleur chronique, l’hémophilie, l’anémie falciforme, la bêta-thalassémie, différents cancers et des maladies neuromusculaires héréditaires.
Le Québec, terreau fertile de la recherche clinique
Avant qu’un traitement soit approuvé par Santé Canada et mis sur le marché, son efficacité et son innocuité doivent d’abord être démontrées par le biais d’essais cliniques. Il s’agit d’une étape essentielle à la recherche et au développement.
Les essais cliniques offrent aux participants l’accès à des thérapies expérimentales innovantes et permettent aux scientifiques une compréhension de leurs effets sur le corps humain afin que les traitements commercialisés soient efficaces et sécuritaires.
Dre Carmen Bozic
Dans le cadre de sa Stratégie québécoise des sciences de la vie 2022-20254, le gouvernement du Québec soutient des organisations et des initiatives visant à encourager la collaboration, à augmenter le nombre d’essais cliniques dans la province et à faciliter le recrutement des participants de manière conforme. Tout cela contribue à accélérer la découverte et le développement de traitements nouveaux et novateurs pour les patients.
Le Québec est un chef de file en recherche clinique et dans le domaine des maladies rares. C’est un environnement d’une grande importance pour stimuler la recherche.
Dre Carmen Bozic
Préparation du système de santé
À l’échelle mondiale, il existe des centaines de thérapies cellulaires et géniques à diverses phases de recherche et de développement5. Contrairement aux méthodes de traitement traditionnelles, telles que la prise d’un comprimé à domicile, l’administration de ces thérapies peut souvent prendre la forme d’un processus complexe et ardu pour les patients, les prestataires de soins et le système de santé. Par exemple, pour les patients, de longs séjours à l’hôpital, des greffes, de la chimiothérapie et des transfusions peuvent s’avérer nécessaires.
Toutefois, le potentiel de la thérapie cellulaire et génique d’être un traitement unique pour les maladies chroniques et rares, et de réduire potentiellement les coûts de soins de santé pour les patients et le gouvernement à long terme, est convaincant. Du côté des infrastructures, ces innovations pourraient nécessiter davantage de cliniciens et de lits d’hôpitaux, ainsi que des systèmes intégrés de collecte de données. Pour que l’arrivée de ces innovations médicales se fasse en douceur, les systèmes de santé doivent se préparer et être prêts à s’adapter, et ce, au bénéfice des patients.
À propos de Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vertex, une entreprise mondiale de biotechnologie, investit dans l’innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. Elle dispose de plusieurs médicaments approuvés qui traitent la cause sous-jacente de la fibrose kystique. Vertex possède un vaste catalogue de produits en développement, notamment des thérapies cellulaires et génétiques et des médicaments à petites molécules conçus pour d’autres maladies graves telles que l’anémie falciforme, la bêta-thalassémie, le diabète de type 1, les maladies rénales à médiation APOL1 et la douleur.
Visitez le site Web de Vertex Pharmaceuticals1. https://rqmo.org/information-sur-les-maladies-rares-et-orphelines/
2. https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/fichiers/2019/19-916-02W.pdf
3. https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medicaments/base-donnees-essais-cliniques-sante-canada.html
4. https://cdn-contenu.quebec.ca/cdn-contenu/adm/min/economie/publications-adm/politique/PO_strategie_sciences_vie_2022-2025_MEI.pdf?1654528376#:~:text=Avec%20la%20Strat%C3%A9gie%20qu%C3%A9b%C3%A9coise%20des%20sciences%20de%20la%20vie%20(SQSV,d'approvisionnement%20locales%20et%20internationales
5. https://www.clinicaltrials.gov/